阿伐替尼,精准打击肿瘤细胞

阿伐替尼（商品名：泰吉华?）是一种高特异性的KIT和PDGFRA激酶抑制剂，主要用于治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。这是中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。

阿伐替尼由Blueprint Medicines公司开发，基石药业于2018年获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。该药物已在2021年3月31日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准上市。

阿伐替尼的作用机制是通过抑制KIT和PDGFRA激酶的活性，从而阻断肿瘤细胞的生长和扩散。这种精准靶向治疗药物能够有效针对KIT D816V突变点位的SM疾病驱动基因，改变临床实践。

关于阿伐替尼的副作用，常见的包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、水肿（肿胀）、贫血、食欲减退、肌肉痉挛和皮疹等。此外，还可能引起血液学异常、眼科问题、新陈代谢变化、精神症状、肝损伤、呼吸困难、神经系统反应、肾功能异常、心血管事件和皮肤问题等。这些副作用可能因个体差异而异，使用时应遵循医生建议，并定期检查和监测身体状况阿伐替尼：一场精准医疗的革命

想象你是一位饱受疾病折磨的患者，每天都在与病魔抗争。突然有一天，一款名为阿伐替尼的药物出现在你的世界里，它像一位神奇的医生，精准地找到了你体内的“敌人”，为你带来了新的希望。这就是阿伐替尼，一款改变无数患者命运的神奇药物。

阿伐替尼：精准打击肿瘤细胞

阿伐替尼，又被称为Avapritinib，是由Blueprint Medicines公司研发的一款针对胃肠道间质瘤和系统性肥大细胞增生症的精准靶向治疗药物。它能够特异地结合KIT和PDGFR细胞，抑制肿瘤细胞的生长，就像一把锋利的剑，直指肿瘤细胞的心脏。

你知道吗？阿伐替尼是全球同类首创的KIT/PDGFRA抑制剂，它的出现，标志着精准医疗时代的到来。在过去，许多患者因为肿瘤细胞对传统治疗方法的耐药性而陷入绝望，而阿伐替尼的出现，为这些患者带来了新的希望。

阿伐替尼：全球首个获批的ISM疗法

2023年，阿伐替尼在欧美地区获批新适应症，用于治疗成人惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）。这是全球首个获批的ISM疗法，对于ISM患者来说，无疑是一个巨大的福音。

ISM是一种罕见的血液系统疾病，可广泛累及多个器官系统并出现一系列异常症状，显著影响患者的生活质量。在美国，接受传统疗法但仍未得到控制的ISM患者数量现在估计约为9500人，而阿伐替尼的出现，为这些患者带来了新的治疗选择。

阿伐替尼：销售峰值有望达20亿美元

2024年2月，Blueprint Medicines公布2023年业绩。阿伐替尼全年产品净收入同比增长84%至2.042亿美元；其中Q4收入7100万美元，实现31%的环比增长。Blueprint预计阿伐替尼2024年全球产品净收入约为3.6亿至3.9亿美元，并将其峰值销售预期上调至20亿美元。

阿伐替尼的销售增量大部分由新获批的适应症带来。2023年，阿伐替尼在欧美地区获批新适应症，用于治疗成人惰性系统性肥大细胞增多症（ISM），它也是全球首个获批的ISM疗法。

阿伐替尼：走进中国，造福患者

2021年3月31日，基石药业的阿伐替尼片在中国获批上市，成为中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。这是继普拉替尼3月24日获批之后，基石药业国内第二款获批上市的新药。

基石药业与国药控股股份有限公司（国药控股）签署战略合作协议，旨在通过各自在医药创新、市场开拓与渠道管理方面的优势，携手推进精准治疗药物阿伐替尼和普拉替尼在中国获批上市后的商业化进程。此次与国药控股战略合作是基石药业加速布局，实现创新药物阿伐替尼和普拉替尼商业化的重要举措之一。

基石药业大中华区总经理兼商业运营负责人赵萍女士表示：“我们很高兴与国药控股达成战略合作框架协议，这是基石药业商业化进程的重要一环。国药控股作为全球领先的医药分销企业，拥有强大的渠道和营销团队，将帮助我们更好地将阿伐替尼带给中国患者。”

阿伐替尼：未来可期

阿伐替尼的上市，不仅为患者带来了新的治疗选择，也为医药行业带来了新的发展机遇。相信在不久的将来，阿伐替尼将走进更多患者的家庭，为他们带来健康和希望。

让我们一起期待阿伐替尼的未来，期待它为更多患者带来福音！